神经母细胞瘤创新药落地乐城

　　海南日报讯(海南日报全媒体记者 陈子仪特约记者 何颖)近日，神经母细胞瘤创新药依氟鸟氨酸(Eflornithine)依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城)先行先试政策引进国内，并获批在海南博鳌未来医院先行使用。

　　神经母细胞瘤是一种原发于交感神经的恶性肿瘤，通常由未分化的神经母细胞构成。这种肿瘤可以发生在身体各个部位，最常见的是肾上腺，其次为腹部、胸部、颈部和盆腔交感神经节。由于肿瘤发生的部位比较隐匿，恶性程度较高，发展也比较迅速，在早期就可能已经发生了转移。该肿瘤常见于学龄前儿童(≤5岁)，具体发病机制不详。

　　中国神经母细胞瘤的发病率低至1.01/10万(0岁—14岁儿童)。在2023年公布的《第二批罕见病目录》中，神经母细胞瘤被正式纳入。其严重影响患者生命质量，给家庭带来沉重的经济负担。

　　本次落地乐城的依氟鸟氨酸(Eflornithine)是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，2023年12月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准依氟鸟氨酸(Eflornithine)片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。目前，这是首个也是唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。

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